TeamedOn和AGTC宣布一项许可协议推进X连锁视网膜劈裂基因治疗计划
2021年4月13日
马里兰州罗克维尔（环球新闻）
生物技术公司TeamedOn International，Inc.和Applied Genetic Technologies Corporation（纳斯达克股票代码：AGTC）今天宣布了一项许可协议，以推进基因疗法来治疗X连锁视网膜裂隙症（XLRS）。XLRS是一种男性视网膜变性引起视力下降的遗传性疾病。根据协议条款，AGTC将为TeamedOn提供为开发AGTC研究性玻璃体内基因治疗候选药物rAAV2tYF-CB-hRS1而产生的临床试验材料，临床前和临床数据。
“ AGTC和TeamedOn之间的许可重新开放了XLRS患者急需治疗的可能性，” TeamedOn首席执行官Peter Mu说。 “ TeamedOn非常高兴能够在AGTC的努力基础上继续前进，继续在XLRS上进行投资，以为患者带来潜在的收益。”
根据协议，TeamedOn将进行重新启动该程序的临床开发所需的所有活动。根据临床进展，AGTC将有资格获得里程碑和特许权使用费。
“ XLRS无法治愈，患有这种疾病的患者迫切需要有可能稳定和/或改善其长期视力结果的疾病改良疗法，”俄勒冈健康科学大学眼科助理教授Paul Yang博士说，曾是AGTC先前的XLRS 1/2期临床试验的临床研究者，最近与TeamedOn合作。“玻璃体内注射这种用于XLRS的基因疗法以前证明了合理的安全性。当按照TeamedOn的计划通过视网膜下注射给药时，这种研究性基因疗法可能会产生可检测的生物学活性。”
AGTC在2018年终止了XLRS临床计划并停止了rAAV2tYF-CB-hRS1的开发，因为使用玻璃体内注射无法达到确定的疗效终点。
“我们对TeamedOn获得该计划许可的前景感到兴奋，以探索视网膜下注射rAAV2tYF-CB-hRS1的机会，以提供潜在的临床益处，以减轻对没有有效疗法的XLRS个体视力的毁灭性影响。” AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer说。
