科学家在CRISPR基因编辑的帮助下部分恢复了先天性视障患者的视力

2021年10月21日

稿源：cnBeta.COM

最近科学家们通过一项基因编辑实验恢复了盲人的视力。参与这项实验的许多人天生就有视力问题，但现在能够看得更清楚了。七名患者自愿参加了这项实验，医生通过将基因编辑CRISPR直接注入细胞来修改他们的DNA。研究人员周三透露，患有利伯氏先天性大脑症（LCA）的患者，一种严重的视力障碍形式，在基因编辑治疗后，他们的视力得到改善。

CRISPR技术之前一直存在在实验室里，还没有被用来像这样编辑基因来直接治疗疾病的，科学家们早些时候使用的方法通常是用工具从患者体内取出细胞，将其带到实验室进行编辑，然后将修改后的细胞注入患者体内。

研究对象之一卡琳-奈特（Carlene Knight）告诉国家公共广播电台（NPR），她能够比以前更明亮、更生动地观看色彩。在美国纳什维尔举行的国际视网膜变性研讨会上，俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所的马克-彭尼西博士介绍了这项研究的结果。虽然该疗法似乎很成功，但Pennesi敦促在对病人进行治疗时要谨慎。

那么这些先天性视障患者的视力是如何恢复的？

LCA是由一种基因突变引起的，它阻止了视网膜中重要细胞的生长。由于这种情况，患者开始经历渐进式的视力丧失，之后他们会变成盲人。

与其他疾病的基因编辑不同，医生将修改后的基因直接注入眼睛，而不是在培养皿中。到目前为止，患者只在一只眼睛中接受了CRISPR治疗。如果一切顺利，该治疗将扩展到另一只眼睛。

即使如此，该治疗也没有修复所有的视力。医生们怀疑这是由于剂量不足或由于视力损伤太大。当然，没有一个病人能够像功能齐全的眼睛那样看东西，但这种微小的变化也在帮助他们过上更充实的生活。