AGTC 在即将举行的美国眼科学会 2021年会上展示 AGTC-501 正在进行的 1/2 期试验数据
佛罗里达州盖恩斯维尔和马萨诸塞州坎布里奇
2021 年 11 月 12 日
（环球新闻社）
应用遗传技术公司AGTC （纳斯达克股票代码：AGTC）今天宣布，由 Robert Sisk 博士在路易斯安那州新奥尔良举行的美国眼科学会 (AAO) 2021年会上根据公司正在进行的AGTC-501 1/2 期研究早前报道过的数据而发表的附加数据和结论，AGTC-501是一种治疗X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 而开发的重组 AAV2 载体。
在非随机、开放标签研究中，通过治疗与未治疗对照眼的功能改善，观察到临床活动的次要结果测量。使用 AGTC-501 治疗黄斑部患者的所有治疗组（n = 20）的最佳矫正视力 (BCVA) 均有统计学显着改善。在 12 个月时，50% 的患者被视为有反应者，符合与 FDA 讨论的严格标准，即通过黄斑完整性评估 (MAIA) 微视野测量法测量至少 5 个位点的改善至少 7 分贝 (dB)。
“迄今为止，我们在这项试验中看到的反应让我感到鼓舞，包括 AGTC-501 的安全性和能力，可在黄斑敏感度方面产生具有临床意义的改善，以及在视力方面的统计学显着改善，”Sisk博士说。 “这些数据使我们更接近改善因 XLRP 而失去视力的患者的结果，这种病症目前没有治疗选择。”
在治疗后 12 个月，主要安全性结果指标表明 AGTC-501 在所有剂量下均具有良好的耐受性。没有报告与 AGTC-501 相关的严重不良事件。集中治疗患者的所有不良事件均为 1-2 级，包括与视网膜下注射程序相关的不良事件，重要的是，免疫学评估并未表明安全问题。一个重要的疗效生物标志物通过 OCT 测量患者黄斑椭球区 (EZ) 的恢复得到证实，在基线访视时通过 EZ 和显微视野测量。
“我们对主要候选药物 AGTC-501 的这些 12个月的发现继续感到非常兴奋，因为它们代表了 AGTC-501 和我们的基因治疗平台的预期前景的有力指标，”AGTC 总裁兼首席执行官 Sue Washer 说。 “这些数据，再加上我们正在进行的临床试验，让我们相信我们正在努力使罕见的视网膜疾病的基因治疗成为现实。”
Sisk 博士的演讲， AGTC-501 基因治疗 X 连锁视网膜色素变性后 12 个月证明了临床有意义的视觉改善，将于 2021 年 11 月 12 日至 15 日在 AAO 2021 期间按需提供。
