Isarna Therapeutics 宣布首位患者入组眼科适应症湿性 AMD 和 DME 的国际 2a 期临床研究
2021 年 11 月 30 日
慕尼黑
美国商业资讯
-- Isarna Therapeutics 今天宣布在 BETTER 研究中招募第一名患者，这是一项平行的两段 2a 期临床研究，用于评估 Isarna 主要候选药物 ISTH0036治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）和糖尿病性黄斑水肿(DME)患者。该研究旨在为每个适应症招募多达 24 名患者，将由奥地利和印度临床试验中心的国际知名专家与首席研究人员 Matthias Bolz 教授和奥地利林茨开普勒大学Rupert Strauss博导领导。该研究的目标是在这两个适应症中评估 ISTH0036，并获得数据，以便过渡到2b/3 期临床试验。
“基于我们支持 ISTH0036 安全性的 1 期研究的积极结果以及视网膜疾病临床前研究的令人鼓舞的数据，Isarna 致力于探索 ISTH0036 治疗眼科适应症，TGF-β在疾病进展中起着至关重要的作用以及我们看到了对患者的最大潜在价值，”Isarna Therapeutics 首席营销官 Marion Munk 教授说。
2a 期试验将在七个月的治疗期内收集关于视网膜积液和黄斑中心厚度 (CMT) 的减少作为主要终点和视力 (VA) 的改善作为次要终点的数据，然后是两个月的安全性随访。该试验旨在探索预防纤维化和上皮间质转化，作为目前批准的抗血管生成疗法的关键区别，该疗法主要针对血管内皮生长因子 (VEGF)。此外，还将评估反义疗法 ISTH0036 的持久性，其在临床前模型中显示靶标抑制超过四个月。入选试验的患者将包括新诊断的、未接受过治疗的患者和已经接受过抗 VEGF 治疗的患者。
湿性 AMD 会导致眼睛中央视力下降，并影响全球多达 1.9 亿人。当视网膜中受损、功能失调的血管在黄斑部出现异常渗漏和积液时，就会发生黄斑水肿。黄斑水肿的一个常见原因是糖尿病，它是美国成年成年人不可逆失明的主要原因。 这两种疾病都可以用一系列抗 VEGF 药物治疗，但是，这些疗法在患者疾病进展过程中发生纤维化时无法维持视力。
“纤维化是长期视网膜病变的主要问题，即使在使用抗 VEGF 的最佳黄金标准治疗下，它也是显着视力丧失的关键驱动因素。 ISTH0036 可能是第一种靶向和预防纤维化发展的药物，因此可能成为一种独特且有前景的视网膜适应症新疗法，” Isarna Therapeutics 首席运营官 René Rückert 博士说。
Isarna 已开发出 ISTH0036，以靶向转化生长因子-β (TGF-β)，这是一种在眼科、纤维化、免疫学和癌症疾病中长期升高的蛋白质。 ISTH0036 通过充分研究的反义机制抑制 TGF-β 蛋白的产生。
