《跟着钱大大：读书掘金新闻变现》第一集：上帝的手术刀
如果让我从2021年阅读的130多本书中，选出一本关键领先行业了解入门书籍推荐给你，那么一定是《上帝的手术刀：基因编辑简史》。
《跟着钱大大：读书掘金新闻变现》第一集：上帝的手术刀
2020 年，CRISPR 基因编辑系统的先驱 Emmanuelle Charpentier 教授和Jennifer Doudna 教授斩获了诺贝尔化学奖。去年，首个人体内 CRISPR 基因编辑临床试验结果公布，且疗法安全有效，这是自 CRISPR 技术被发现以来首次被真正用于疾病治疗领域，可以被称为里程碑事件。
“ CRISPR 基因编辑技术可以看作是一把剪切 DNA 的剪刀，具有导向性，可以将要修改的任何 DNA 拷贝，并置入一个活细胞。”北京大学医学部博士彭作翰在讲谈中以形象的比喻解释了 CRISPR 基因编辑的概念，并补充道：“ CRISPR 基因编辑很好地解决了旧技术繁琐、昂贵及无法工程化应用的问题，带来了技术革命。”
CRISPR 技术的应用范围很广，不仅可用于表达调控和基因功能的研究、作物育种、动物模型的构建、疾病检测和药物筛选，在基因治疗中更是有巨大的发展前景，为单基因遗传病、癌症等疾病提供了新的治疗方法。
“ CRISPR 用于基因治疗包括了体外和体内递送两种类型。体外主要应用在免疫细胞治疗和造血干细胞治疗领域。体内则包括了 2021 年突破性的治疗转甲状腺素淀粉样变性（ ATTR 淀粉样变性）疾病的 CRISPR 肝脏递送、 AAV 递送 CRISPR 治疗艾滋病等，都取得不错的进展。”彭作翰博士讲到。
体内 CRISPR 基因编辑系统令人担心的一点是基因编辑系统可能会对靶点序列以外的基因组序列进行编辑，从而引入有害突变。这是人们常说的“脱靶效应”。
彭作翰博士还补充道：“除此之外， CRISPR 还面临的还有伦理审查监管的挑战，比如利用基因编辑编辑胚胎干细胞的事件。”
如何解决这些问题，将是科学家们接下来要挑战的问题。
《跟着钱大大：读书掘金新闻变现》
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