Regenerative Patch Technologies 提供临床数据，证明同种异体基因生物工程细胞植入物在晚期干性AMD患者中的长期存活和功能
加利福尼亚州门洛帕克
2022 年 2 月 4 日
/美通社/
Regenerative Patch Technologies LLC (RPT) 今天宣布公布其 CPCB-RPE1 植入物的 1/2a 期临床试验结果，该植入物用于晚期干性年龄相关黄斑变性。题为“Survival of an HLA-mismatched, Bioengineered RPE Implant in Dry Age-Related Macular Degeneration”的出版物已在线发表在干细胞报告中，可在https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2022.01.001 找到。
该出版物描述了 RPT 临床试验的免疫学和组织学结果，该试验得到了加州再生医学研究所和 Santen 制药 (www.clinicaltrials.gov. NCT02590692) 的资助。 CPCB-RPE1 植入物是一种生物工程支架，支持一层干细胞衍生的视网膜色素上皮 (RPE) 细胞，利用无与伦比的“同种异体”RPE 细胞作为其两个主要成分之一。试验中的受试者仅接受短期免疫抑制。
没有植入细胞排斥的临床迹象。 “即使植入物上的供体细胞与患者的 HLA 高度不匹配，即使在没有长期免疫抑制的情况下，也没有观察到视网膜炎、玻璃体炎、血管炎或脉络膜炎的临床症状，”该出版物的主要作者，南加州大学临床试验的首席研究员，现任威尔默眼科研究所眼科副教授Amir H. Kashani博士说。此外，在受体的外周血中没有发现针对植入物不匹配的 RPE 细胞的抗体。
对一名受试者的眼睛进行了组织学检查，该受试者在植入后 2 年以上因无关原因去世。发现植入物稳定地定位在给药部位，并且沿其整个长度存在 RPE 细胞。即使被放置在广泛退行性疾病的区域，植入的细胞也显示出成熟的极化 RPE 细胞的特征标记和吞噬功能的证据，这是 RPE 的关键特性。 “成熟 RPE 细胞在该受试者中的长期持续存在表明，植入的同种异体 RPE 细胞即使在广泛疾病区域也可以在视网膜中长期存活和发挥作用”，RPT 创始人、南加州大学凯克医学院病理学教授，该出版物的作者 David Hinton 博士说。
试验中的受试者在入组时接受治疗的眼睛都是法定失明的，并且植入物被运送到由地理萎缩引起的退行性疾病大面积区域。在植入后平均 34 个月，27% (4/15) 的患者在最佳矫正视力 (BCVA) 方面表现出 >7 个字母的改善，其范围为视力表上的 7-15 个字母或 1-3 行； 33% (5/15) 保持稳定，BCVA 在基线值的 5 个字母内。相比之下，在 80% (12/15) 的受试者中，未经治疗的对侧眼视力下降超过 8 个字母（范围为 8-21 个字母或视力表上的 1-4 行）。所有受试者未经治疗的眼睛的 BCVA 都没有改善。
RPT 创始人、南加州大学Roski眼科研究所和南加州大学Keck医学院主任，南加州大学Ginsburg生物医学治疗研究所所长 Mark Humayun 博士说：“在某些受试者中，对同种异体细胞存活甚至视力改善的观察是使用植入物治疗地理萎缩的至关重要的里程碑。患有地理萎缩的法定失明患者的视力改善极为罕见，在未经治疗的眼睛中观察到的视力广泛下降是这种疾病患者的典型病程。”
观察到的植入物上的长期细胞存活也对这种疗法的制造和成本具有积极意义。 “使用同种异体细胞可以实现大规模自动化制造程序，从而简化物流并降低 CPCB-RPE1 制造成本，用于非常庞大的预期目标患者群体，”RPT 创始人，加州大学圣巴巴拉分校教授 Dennis Clegg 博士说。
“临床试验的结果提供了重要的支持性数据，表明 CPCB-RPE1 植入物可以交付、长期存活并可能改善没有批准疗法的地理萎缩患者的视力，”Regenerative Patch Technologies总裁Jane Lebkowski 博士说，“公司的愿景是开发一种治疗方法，不仅可以减缓疾病的进展，而且实际上可以改善受影响个体的视力。”
