基因疗法 RGX-314在2 期 AAVIATE 试验中减轻 nAMD 治疗负担

2022 年 5 月 5 日

作者：Kevin Kunzmann

根据新的 2 期研究结果，研究性脉络膜上腔基因疗法 RGX-314 在 6 个月时在最佳矫正视力 (BCVA) 和中心视网膜厚度 (CRT) 方面提供了耐受性、安全结果和有意义的益处。

本周在视觉和眼科研究协会 (ARVO) 2022 会议上公布的 Regenxbio AAVIATE 临床试验的新数据中，一组研究人员报告说，一次性基因治疗注射额外减少了新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 患者长期玻璃体内抗 VEGF 的注射负担。

2期研究结果包括 40 名先前接受过抗 VEGF 治疗的 nAMD 患者，随机分配到脉络膜上腔递送的 RGX-314 或雷珠单抗治疗，这有助于提供证据和言论支持有希望的基因治疗作为 nAMD 或糖尿病视网膜病变 (DR)患者的长期药物。

Sierra Eye Associates 临床研究主任 Arshad Khanani 在接受 HCPLive 采访时讨论了这种新型靶向基因治疗对该患者群体的重要性。

“请记住，这是第一个研究脉络膜上腔基因治疗的试验，我们正在学习很多关于疗效和安全性的知识，”Khanani 说。“它的耐受性非常非常好，就疗效而言，我们看到了这些接受 RGX-314 治疗的患者治疗负担减少了 70% 以上。”

Khanani 说，该团队目前正在招募患者，以便在正在进行的 2 期试验中给予更大剂量，并将对基线阳性中和抗体的患者进行分析，以比较疗效和安全性结果。

与此同时，nAMD 和视网膜疾病的基因治疗管理的未来看起来更有希望。尽管 RGX-314 还不是一种治疗剂，但 Khanani 指出它在减轻以前依赖定期抗 VEGF 注射的患者的治疗负担方面具有显着优势，并且它作为一次性临床治疗的可用性。

“看到下一个剂量水平在疗效和安全性方面表现出什么，真是令人兴奋，”Khanani 说。 “在6 个月前两次给药的数据中，我们的解剖结构和视力稳定了。因此，对于患者来说，这真是令人兴奋的时刻。”

这项名为“新生血管性 AMD 的 RGX-314 基因治疗脉络膜上腔递送：II 期 AAVIATE ™研究”的研究在 ARVO 2022 上发表。

https://www.hcplive.com/view/gene-therapy-rgx-314-benefits-namd-treatment-burden-phase-2-aaviate