SparingVision的先进资产SPVN06在美国获得IND申请批准用于治疗色素性视网膜炎
巴黎
2022年12月1日
sparing vision今天宣布美国美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准该公司针对SPVN06的研究性新药申请(IND ), spvn 06是其用于治疗色素性视网膜炎(RP)的领先基因独立疗法，这是一种视杆视锥细胞营养不良(RCD)和最常见的遗传性视网膜疾病(IRD)。SparingVision还向法国监管机构(ANSM)提交了临床试验授权(CTA)申请，目前正在审查中。
这一批准为启动有前途的视杆视锥细胞营养不良基因疗法(PRODYGY)铺平了道路，这是第一个人类(FIH)I/II期临床试验。第一个安全性数据预计在2023年，主要终点预计在2025年达到。
PRODYGY试验设计
PRODYGY是一项I/II期研究，旨在评估因RHO、PDE6A或PDE6B基因突变而患有RP的视力最差的成年患者在单次视网膜下注射SPVN06后的安全性、耐受性、疗效和生活质量。该研究将招募总共33名患者，分两步进行:
第一步:开放标签，剂量递增阶段，包括三组三名晚期RP受试者，以确定第二步的两个推荐最高耐受剂量。将根据数据安全监测委员会(DSMB)对先前队列所有受试者的所有可用安全性数据的审查，决定是否开始第2和第3队列。
第二步:对照、双盲随机阶段，包括24名晚期中度RP患者，分为三组:6名未经治疗的患者和18名接受第一步确定的低剂量或高剂量的患者。
PRODYGY的主要终点是SPVN06的安全性和耐受性，在单次注射基因治疗后12个月。次要目标包括显著的初步疗效和生活质量数据。此外，该研究的长期随访将集中在治疗给药后总共五年的安全性和耐受性。
paringVision的首席医疗官Daniel Chung博士说:“视网膜色素变性是一种非常普遍的眼病，不可避免地会导致失明，而绝大多数患者都没有治疗方法。SPVN06独特的神经保护作用机制具有改变疾病自然病程的潜力，与患者的遗传背景和疾病诊断时间无关。在这个I/II期试验中，我们将试图证明SPVN06的安全性和耐受性，并通过几个结构、功能和生活质量终点确定疗效的初步迹象。"
SPVN06是一种突破性的基因治疗方法，旨在阻止或减缓受IRDs和干性年龄相关性黄斑变性(AMD)影响的患者疾病进展，无论他们的遗传背景如何。SparingVision最初专注于中期RP，这是全球范围内影响200万患者的主要致盲原因之一。SPVN06通过恢复RdCVF(一种由视网膜中的功能性视杆自然产生的神经营养因子)来抵消视锥光感受器的退化；通过促进RdCVFL，一种有效的抗氧化剂，保护视锥细胞免受氧化应激。NXNL1基因的两种不同亚型(RdCVF和RdCVFL)的DNA通过腺相关病毒(AAV)提供，这是视网膜基因治疗的首选病毒载体。通过视网膜下注射进行治疗，这种给药途径已经被证明对于基因治疗的递送是安全和有效的。
SparingVision总裁兼首席执行官Stéphane Boissel表示:“获得IND许可证明了SparingVision每个人不可思议的努力，也证明了我们科学的实力，其中包括我们科学创始人20多年的领先研究，包括匹兹堡大学医学中心眼科系主任José Sahel教授。RP涉及80多个基因，每个基因都有许多致病突变，我们需要超越逐个基因治疗的方法。SPVN06有潜力成为患者需要的通用治疗方案，我们对下一阶段的开发感到兴奋。”
