Endogena Therapeutics宣布EA-2353获得美国FDA 快速通道认证，用于治疗色素性视网膜炎
旧金山、多伦多和瑞士苏黎世，
2023年2月6日
(环球新闻网)
Endogena Therapeutics Inc .今天宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已将EA-2353治疗视网膜色素变性(RP)的研究指定为快速跟踪开发计划。快速通道是一个过程，旨在使患者能够更早地从治疗严重疾病的重要新药中受益。
EA-2353采用一种新的小分子方法，选择性地激活内源性视网膜干细胞和祖细胞，这些细胞分化为光感受器，并可能保留或恢复视觉功能。这种不依赖基因的治疗方法在具有多种遗传原因的RP中具有显著的优势。EA-2353于2021年5月被美国FDA授予孤儿药称号。
RP是一种严重且使人虚弱的疾病。它由一组导致缓慢和进行性视网膜变性和视力丧失的遗传性疾病组成，目前对大多数患者来说没有治疗方法。它是遗传性失明的主要原因，目前估计全世界有150万人受到影响。
Endogena Therapeutics目前正在与我们的首席研究员、美国俄勒冈州凯西眼科研究所眼科教授Mark Pennesi博士合作进行1/2a期剂量递增研究，以检查玻璃体内注射EA-2353治疗RP患者的安全性、耐受性和初步疗效(ClinicalTrials.gov识别号:NCT05392751)。在美国多达六个地点招募了总共14名由于任何病理性基因突变而患有RP的患者，第一名患者于2022年7月给药。
这种快速通道的指定将使Endogena Therapeutics能够与美国FDA就EA-2353的开发进行更频繁的沟通，并允许对未来的新药申请进行更快速的监管审查。
Endogena首席执行官Matthias Steger博士说:“FDA承认EA-2353对RP的潜在作用，这给患有这种毁灭性退行性疾病的患者带来了希望。对于我们的公司和投资者来说，这是一个重要的里程碑，也是对我们Endogena敬业团队的认可，他们在过去六年里一直努力工作，才取得了这一成就。”
Endogena的人工智能驱动的药物发现平台，结合调节视网膜干细胞和视网膜色素上皮细胞的分子途径的尖端知识，提供了一种潜在的新治疗范式，以解决与衰老和遗传疾病有关的退行性疾病。除了EA-2353，Endogena管线中的其他产品包括一种治疗干性年龄相关性黄斑变性(AMD)的药物，该药物正在接近IND-enabling研究，以及特发性肺纤维化(IPF)和造血恢复的早期项目。
