Atsena Therapeutics获得FDA批准研究性基因疗法ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症的IND申请
北卡罗来纳州达勒姆
2023年5月1日
(环球新闻网)
Atsena Therapeutics今天宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准该公司ATSN-201治疗X-连锁视网膜劈裂症(XLRS)患者的I/II期临床试验的研究新药(IND)申请。ATSN-201利用了该公司的一个新的传输衣壳AAV.SPR以克服在XLRS治疗中与玻璃体内递送的AAVs相关的挑战。
Atsena Therapeutics创始人和负责人Shannon Boye博士说:“玻璃体内输送的AAV有局限性，因为它们不能驱动光感受器中足够的基因表达来进行治疗，并可能导致损害视力的炎症。AAV.SPR非常适合在XLRS使用，因为它可以提高光感受器中基因表达的治疗水平，同时避免视网膜中央凹脱离的手术风险，这很重要，因为XLRS患者由于存在裂损而具有脆弱的视网膜。在数十年研究的基础上，我们很高兴能够为目前缺乏批准的治疗方案的XLRS患者推进我们的新基因疗法。”
“随着FDA批准ATSN-201的IND申请，我们正准备推进我们利用AAV的第一个项目。”Atsena Therapeutics首席医疗官Kenji Fujita说:“SPR将在2023年年中进入治疗XLRS的临床。我们期待着对ATSN-201进行评估，并解决XLRS患者改善或恢复视力的治疗需求。”
Lighthouse 研究是一项I/II期、开放标签、剂量递增的临床试验，将评估6-65岁男性患者视网膜下注射ATSN-201的情况，这些患者的临床诊断为致病性或可能致病性RS1突变引起的XLRS。
