九天生物AAV眼科基因疗法SKG0106获国家药监局批准开展新药临床试验
上海
2023年10月19日
/美通社/
九天生物（Skyline Therapeutics）宣布旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的AAV眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液的临床试验申请（IND）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的新药临床试验。
SKG0106眼内注射溶液是一款创新眼科基因治疗药物，由新型重组腺相关病毒(rAAV)衣壳携带编码独特设计的抗血管內皮生长因子(VEGF)蛋白的转基因序列，通过单次玻璃体腔注射，在眼内高效转导视网膜细胞后持续表达具有抗新生血管生长功能的蛋白，从而抑制眼内新生血管增生、阻断血管渗漏和视网膜水肿，实现对nAMD的治疗。
SKG0106于今年6月获美国食品药品监督管理局（FDA）的批准开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）全球I/IIa期临床试验，全球临床试验已启动。
关于新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD)
年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种可引起中央视力严重受损、造成老年人不可逆失明的进行性疾病。其中，以脉络膜新生血管(CNV)形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是引起不可逆的视力损伤、严重致盲的最主要原因，在AMD致盲患者中占比高达90%。目前临床上采用的抗VEGF药物治疗nAMD，需长期且频繁地进行眼内注射，患者负担大且依从性差。通过单次玻璃体内给药并具有良好安全性和持久抗新生血管生成作用的创新基因治疗药物，有望为眼科患者带来"一次治疗、长久获益"的新的解决方案。
SKG0106眼内注射溶液
SKG0106眼内注射溶液是一款在研眼科基因治疗新药，由新型重组腺相关病毒(rAAV)衣壳和独特设计的编码抗血管內皮生长因子(VEGF) 蛋白的基因组成，通过单次玻璃体腔注射递送至眼内，在转导视网膜细胞后持续表达抗新生血管生长的基因产物，阻断眼内新生血管增生，抑制血管渗漏和视网膜水肿，从而有效治疗nAMD。SKG0106已分别获美国FDA和中国NMPA批准开展I／IIa期临床试验。支持SKG0106的中美IND申报及临床研究的药物由九天生物全自有的先进AAV基因治疗平台完成工艺开发和GMP生产。
关于九天生物
九天生物是一家以创新为驱动的全球性临床阶段基因治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法，以满足严重疾病领域患者未解决的医药需求。九天生物自主创建了先进的腺相关病毒(AAV)基因治疗研发、生产一体化平台，拥有尖端的衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力。九天生物拥有全球基因治疗领域一流的科研、医学和技术专家及管理团队，建立了丰富的研发管线，覆盖眼科、神经、心血管和代谢等疾病领域，多个创新基因治疗项目已获中美监管批准开展临床试验或已进入IND申请阶段。九天生物在中国上海、杭州以及美国设立了研发和生产基地。www.skytx.com
