4DMT获得EMA优先药物(PRIME)称号，用于临床期基因药物4D-150治疗湿性AMD
加利福尼亚州埃默里维尔
2023年10月23日
(环球新闻网)
4D Molecular Therapeutics(纳斯达克代码:FDMT，4DMT)今天宣布，欧洲药品管理局(EMA)已授予优先药物(PRIME)称号，用于研究基因候选药物4D-150玻璃体内治疗湿性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD)。
主要指定由EMA授予，以加强对针对未满足医疗需求的药物开发的支持，并提供加速审查上市申请的机会，以便更快地将此类药物提供给患者。该名称遵循4D-150的积极中期1期PRISM临床数据，该数据显示了令人鼓舞的安全性、耐受性和临床活性特征。4D-150有可能解决维持长期视力结果的未满足的医疗需求，同时避免重复玻璃体内注射的需要。
“我们很高兴EMA授予玻璃体内4D-150主要名称，”4DMT联合创始人兼首席执行官David Kirn博士说。“我们相信，这一指定(仅授予四分之一的应用)验证了4D-150在湿性AMD患者中迄今为止有希望的临床数据，以及提供优于现有治疗的主要治疗优势的潜力。我们正在有效地推进4D-150的开发，用于治疗湿性AMD和DME患者，这两者都代表着巨大的市场机会。这一指定增强了EMA的支持，并提供了加快监管审查的可能性。”
4DMT首席医疗官Robert Kim博士补充道:“我们期待继续与EMA、FDA和其他监管机构合作，尽快将4D-150用于湿性AMD患者。在美国，我们将于2023年第四季度与FDA就潜在的3期关键试验计划进行初步讨论，我们期待在2024年Q1会议上分享FDA的反馈。我们还期待在2024年初分享在最高抗VEGF需求患者中进行的2期剂量扩大临床试验的初步中期数据，并在2024年晚些时候分享人群扩展队列的初步中期数据，以包括更广泛的具有标准抗VEGF需求的患者人群。”
在2023年7月，4DMT宣布，剂量反应被证明有利于3e 10 VG/眼的最高测试剂量，包括补充抗VEGF注射的100%减少(4名可评估患者中的4名无注射),以及在抗VEGF需求最高的患者人群中，36周时平均中心视网膜厚度(CST)的临床有意义的减少。截至2023年7月，所有患者对所有剂量的玻璃体内4D-150保持良好的耐受性，在所有15名患者的36周随访期间，没有出现1级以上炎症细胞、低眼压、剂量限制性毒性或治疗相关的严重不良事件(SAE)。此外，4DMT宣布，3e 10 VG/眼剂量队列显示补充抗VEGF注射持续减少超过36周，4名可评估参与者中有3名在超过一年后仍未注射，1名患者在最长80周的随访期间仍未注射，未观察到安全性变化。
