SparingVision在SPVN06治疗视网膜色素变性的前期试验中达到最终剂量递增阶段
巴黎
2024年1月24日
SparingVision今天宣布其SPVN06的I/II期临床试验（PRODYGY，NCT05748873）取得了关键进展，SPVN06是该公司用于治疗色素性视网膜炎（RP）的基因不可知研究性基因疗法。该试验现已进展到剂量递增阶段的最终剂量队列（第1部分）。数据安全监控委员会（DSMB）的这一积极建议标志着该研究对照部分（第二部分）的启动又向前迈进了一步，该研究预计将于2024年在Q2启动，与研究开发时间表保持一致。
SPVN06是一种突破性的基因治疗方法，旨在阻止或减缓视杆细胞营养不良（RCD）患者的疾病进展，无论其遗传背景如何。SparingVision最初专注于中期阶段的RP，这是全球主要的遗传性失明原因之一。
PRODYGY试验以最高剂量SPVN06进入第三队列的这一进展遵循了DSMB早些时候的积极建议，即在2023年8月以中等剂量进入第二队列。迄今从DSMB收到的两项积极建议是基于在接受较低（第一组）和中等（第二组）剂量SPVN06治疗的患者中观察到的良好安全性和耐受性。在完成第1部分的第三个也是最后一个队列后，该公司计划将PRODYGY试验推进到第2部分，这是一个三臂对照、双盲、随机扩展阶段，研究两剂SPVN06和一个未治疗的队列，并在美国开设更多临床站点。PRODYGY I/II期试验的主要终点预计将于2025年下半年达到，即第2部分最后一名患者给药后12个月。
SparingVision总裁兼首席执行官Stéphane Boissel表示:“到目前为止，SPVN06表现出的强大安全性和耐受性让我们深受鼓舞。这一里程碑不仅使我们能够进展到最高剂量，并在DSMB进一步积极建议之前，于2024年在Q2开始第二部分；这也让我们更有信心将SPVN06的评估扩展到地理萎缩症（GA），这是另一种重要的致盲疾病。我们对未来感到兴奋，因为我们将继续推进我们的开创性基因组药物组合以挽救视力。”
到目前为止，PRODYGY收集了令人鼓舞的安全性数据，并得到了大量证据和KOL见解的支持，SparingVision相信SPVN06在其他视网膜疾病中具有强大的潜力，对于这些疾病来说，保存视锥细胞是阻止疾病进展的里程碑。该公司打算探索其基因疗法治疗地理萎缩症（GA）的益处，以期在2024年启动针对GA的研究性新药（IND）研究。
