Inflammasome Therapeutics宣布地理萎缩（GA）临床试验首例患者接受治疗
2024年4月29日
马萨诸塞州牛顿
（美国商业资讯）
Inflammasome Therapeutics（https://www.inflam.com）宣布，第一名患者已在一项针对干性AMD的首创临床试验中施用该药物。1期试验（ClinicalTrials.gov ID NCT 06164587）由肯塔基大学赞助，预计将招募多达5名因年龄相关性黄斑变性（AMD）而患GA的患者。
试验参与者将接受一个微小的持续释放植入物（插图可用），该植入物将药物K8缓慢、持续地直接释放到眼睛后部。K8是专门为视网膜输送而设计的，植入物和注射器系统是为输送这种特殊药物而精心制作的。这种组合的药物和递送策略允许在眼内维持高治疗剂量，而药物在全身循环中检测不到。
“这标志着我们的Kamuvudines在眼科进行的第二次试验，”Inflammasome Therapeutics总裁兼首席执行官 Paul Ashton博士说，该公司是化合物和给药系统的开发商。
GA在美国影响了大约100万人，在全球影响了800多万人。在GA中，多种有毒物质（如补体、淀粉样β蛋白、逆转录转座子、铁和活性氧）在眼睛中积累并触发炎症体激活，然后导致黄斑细胞缓慢死亡（萎缩）。这与ALS、阿尔茨海默病和多发性硬化症患者的大脑和神经系统中发生的过程非常相似。
去年，两种药物（Syfovre和Izervay）被批准用于GA，它们针对这些有毒物质之一补体。这些药物不针对其他有毒元素，只能适度减缓疾病的进展。不幸的是，它们也增加了患湿性AMD的风险。此外，这些药物需要每四到八周进行一次眼内注射。
人们对开发潜在的GA治疗方法有极大的兴趣。在clinicaltrials.gov上注册的其他38项GA干预性临床试验几乎都针对个别有毒物质，但不是萎缩的根本原因——炎症体激活。
Ashton博士说:“这就是我们认为自己与众不同、意义重大的地方。临床前研究表明，我们的Kamuvudines可以阻断多种毒性通路（补体、β淀粉样蛋白、铁超载、逆转录转座子等）引起的炎症小体激活。如果我们能够在临床上阻断炎症小体的激活，我们相信我们可以通过阻断多种通路对疾病产生深远的影响。”
Ashton博士证实，这对阿尔茨海默氏病、渐冻症和多发性硬化症等其他神经炎性疾病的治疗的影响“非常有趣”。我们有专门针对神经系统疾病设计的Kamuvudines，可以从简单的口服片剂渗透到大脑和中枢神经系统。Inflammasome Therapeutics预计也将很快开始对其中一些疾病进行临床试验。
Inflammasome Therapeutics联合创始人Jayakrishna Ambati博士花了十多年时间开发Kamuvudines，并确定了它们在抑制炎体活性方面的作用，炎体活性被发现是许多疾病的根本原因。他在《科学》和《自然》等杂志上发表了一系列文章，描述了Kamuvudines的GA基础研究和临床前开发:
https://www.science.org/doi/10.1126/science.1261754
https://www.nature.com/articles/nature09830
https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abj3658
https://www.science.org/doi/10.1126/sciimmunol.abi4493
Ambati博士和Ashton博士于2016年共同创立了Inflammasome Therapeutics，以开发针对流行性退行性疾病的疗法，并开发用于持续释放治疗剂和化合物的新型递送技术。该公司将科学优势与成熟的开发专业知识相结合，并通过许可协议和内部开发的组合来开发产品，包括与勃林格殷格翰和盖茨基金会的合作。
