Kiora Pharmaceuticals的KIO-301获得欧洲孤儿药产品称号用于治疗遗传性视网膜营养不良

加利福尼亚州Encinitas 2024年7月30日 Kiora Pharmaceuticals(纳斯达克:KPRX)今天宣布，它已从欧洲药品管理局(EMA)获得孤儿药用产品指定，用于治疗一组遗传性视网膜疾病(IRDs)，包括色素性视网膜炎(rp)、无脉络膜症等。广义的名称包括KIO-301，一种小分子光开关，用于治疗非综合征性杆状视网膜营养不良。简而言之，这种营养不良症的分类是指由潜在基因突变引起的罕见疾病，主要导致杆状光感受器的退化，杆状光感受器是几乎完全负责夜视以及周边和非彩色视觉的细胞。在目前还没有被认可的治疗方法的RP中，视杆细胞首先退化，随后是负责颜色和中央视觉的视锥光感受器的退化。这种退化过程导致部分或严重失明，并可能导致完全失明。与大约600万个视锥细胞相比，人眼中大约有9200万个视杆细胞。 “这一称号为Kiora和我们的开发和商业化合作伙伴Théa Open Innovation提供了在欧洲至少十年的市场独占权，不包括专利保护。除此之外，还有其他监管和市场准入方面的好处，”Kiora Pharmaceuticals首席开发官Eric Daniels博士说。“KIO-301已经在美国获得孤儿药指定，在两个主要市场中，它在快速的监管指导、审查和市场独占方面处于有利地位。我们正在完成设计，并计划在今年晚些时候启动KIO-301(ABACUS-2)的第二阶段试验。” 除了市场独占性之外，指定孤儿药品的其他好处包括: 欧盟市场批准的集中程序； 减少或免除监管活动的费用； EMA科学建议和协议帮助优化试验设计。 欧盟提供了孤儿药物产品名称，以激励药物开发商将原本可能无法开发的罕见疾病产品推向市场。只有当候选药物符合特定的标准，包括但不限于以下标准时，才能在经过严格的审查后获得指定: 研究治疗在医学上看似合理，旨在治疗严重或危及生命的疾病； 在欧盟，这种情况影响的人不超过万分之五。 Kiora即将进行的KIO-301用于RP患者视力恢复的ABACUS-2试验，将是一项多中心、双盲、随机、对照、多剂量研究。KIO-301是一种小分子光开关，设计用于在遗传性视网膜疾病(如色素性视网膜炎)中的光感受器退化后，选择性地赋予视网膜神经节细胞感光能力。这代表了一种新的、基因突变不可知的、非细胞或基因治疗方法来解决IRDs中的视力丧失。 2024年1月，Kiora与全球眼科专业公司laboratories théa(théa)的姐妹公司Théa Open Innovation (TOI)达成了一项独家全球共同开发和商业化协议，不包括亚洲，用于KIO-301治疗视网膜疾病。 https://ir.kiorapharma.com/news-events/press-releases/detail/221/kiora-pharmaceuticals-receives-european-orphan-medicinal