Priovant Therapeutics宣布收到FDA对Brepocitinib治疗非前部非感染性葡萄膜炎(NIU)的快速通道指定，并开始招募Brepocitinib 3期NIU计划
北卡罗来纳州达勒姆
2024年9月23日
美通社
Priovant Therapeutics今天宣布，第一批患者已入选CLARITY，这是一项评估Brepocitinib在非前部非感染性葡萄膜炎的作用的3期研究。Brepocitinib也已被FDA授予NIU快速通道认证。快速通道是一个旨在促进开发和加快药物审查的流程，用于治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求。
Brepocitinib是一种潜在的首创TYK2和JAK1双重选择性抑制剂，正在针对多种高度病态的罕见自身免疫性疾病进行评估。Brepocitinib作为口服疗法每天给药一次。
在之前评估非前部NIU (NEPTUNE)的2期研究中，在多个具有临床意义的终点观察到剂量依赖性治疗益处。在6个月时治疗失败的主要疗效终点方面，45 mg Brepocitinib显示了迄今为止针对NIU的任何治疗评估中观察到的最大疗效益处。9月20日，在西班牙巴塞罗那举行的欧洲视网膜大会上，首次展示了患者水平的宽视野荧光素血管造影(FA)结果(6个月时的视网膜血管渗漏)。通过葡萄膜炎工作组(ASUWOG)宽视野FA的血管造影评分系统进行测量，45 mg的brepocitinib显示视网膜血管渗漏平均减少4.4分，而15 mg组显示平均减少0.5分。
“FA是测量葡萄膜炎后段炎症的金标准，”杜克大学眼科、玻璃体视网膜手术和葡萄膜炎副教授Dilraj Grewal说，“NEPTUNE试验的患者水平宽视野FA结果显示，采用brepocitinib治疗后，后段炎症得到了具有临床意义的剂量依赖性改善。有了这些结果，以前共享的非常强的临床结果现在得到了一个重要生物标志物的剂量依赖性改善的进一步支持。”
CLARITY是一项全球性的多中心3期项目，旨在对非前段NIU患者使用45 mg brepocitinib和安慰剂进行比较。CLARITY将由一个方案下的两个亚研究组成，每个亚研究中有150名受试者(共300名受试者)以1:1的比例随机分配到45 mg brepocitinib和安慰剂组，主要终点为治疗失败时间。该研究严格模仿成功的NEPTUNE期研究，将在美国、欧洲、亚洲、澳大利亚和南美洲招募受试者。在与FDA的第二阶段会议富有成效地结束后，开始CLARITY。
“CLARITY研究的启动对于葡萄膜炎医疗和患者群体来说是一个重要的里程碑，”Quan Dong Nguyen说，他是CLARITY研究员和拜尔斯眼科研究所的眼科教授，也是斯坦福大学医学院医学和儿科学教授。“非感染性葡萄膜炎是一种毁灭性的疾病，如果处理不当，往往会导致不可逆的视力损害或失明。目前的治疗方案无法满足许多患者的需求，来自NEPTUNE研究的brepocitinib引人注目的2期结果表明，它有可能成为控制炎症和改善视力的变革性疗法。"
NEPTUNE研究第24周的患者水平黄斑水肿结果将于10月18-21日在芝加哥举行的美国眼科学会(AAO)年会上发表。来自NEPTUNE 的52周2期顶线数据也将于今年年底公布。
