Nanoscope宣布计划提交MCO-010的BLA以治疗视网膜色素变性
达拉斯
2024年10月10日
/美通社/
Nanoscope Therapeutics Inc .今天宣布召开一次富有成效的FDA会议，评估MCO-010治疗色素性视网膜炎(RP)的临床计划。根据会上提供的监管反馈，Nanoscope 将在Q1 2025开始提交生物制品许可申请(BLA)。
会议期间，FDA认可了Nanoscope提出的下一步措施，以促进MCO-010治疗RP导致的严重视力丧失的BLA提交。Nanoscope概述了其根据快速通道指定滚动提交MCO-010 治疗RP导致的严重视力丧失的BLA计划。
严重的视力丧失通常是被诊断为RP的个体的结果，最终导致失明。目前的治疗模式侧重于视力康复，但患者仍需忍受终生的渐进性视力障碍，从而严重影响生活质量。
Wills眼科医院视网膜研究主任，Nanoscope首席医疗顾问Allen C. Ho博士说:“在几年内保持基线视力代表了一种重要的治疗效果，这种治疗效果偏离了RP的预期自然史。来自FDA的反馈为Nanoscope的BLA提交计划提供了信息，从而为因一系列渐进性视网膜变性(包括RP)而丧失视力的患者提供了一种可行的恢复性选择。”
“由于Nanoscope团队的卓越专业知识和不懈努力，我们很高兴与FDA进行了积极的互动，”Nanoscope联合创始人兼首席执行官Sulagna Bhattacharya说。“我们的共同目标是改变生活，我们一起将MCO-010推进到了BLA的地步。随着每一步的前进，我们都在关注那些等待有意义的视力恢复的患者。我们的团队期待着继续我们已经开始的重要工作，与我们的合作伙伴一起，将这种疗法带给有明显未满足需求的患者。”
Nanoscope总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty博士说:“与FDA的这次富有成效的会议也是在我们最近结束Stargardt黄斑变性项目的2期会议后举行的，该项目正在进入3期注册试验。RESTORE and REMAIN研究中超过3年的视力改善证据加强了我们为患者带来这种变革性治疗的承诺。”
