Alkeus Pharmaceuticals获得FDA罕见儿科疾病和快速通道指定用于治疗Stargardt病
马萨诸塞州剑桥
2024年11月18日
(环球新闻网)
Alkeus Pharmaceuticals，Inc .今天宣布，研究性口服疗法gildeuretinol (ALK-001)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的罕见儿科疾病和快速通道指定，用于治疗Stargardt疾病。
Alkeus Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Michel Dahan说:“Stargardt病是一种严重的、不断发展的罕见疾病，会导致儿童和成人严重失明，目前没有批准的治疗方法。获得FDA的罕见儿科疾病和快速通道指定是Alkeus的重要里程碑，凸显了口服gildeuretinol作为患者突破性疗法的潜力。这些指定是在以前授予的突破性治疗和孤儿药物指定的基础上授予的。总的来说，这些成就表明Stargardt疾病的巨大医疗需求未得到满足，给患者及其家人和护理人员带来了沉重的负担。”
美国食品和药物管理局授予罕见儿科疾病称号，用于治疗严重或危及生命的罕见疾病，其中严重表现主要影响出生至18岁的个体。通过这一指定，Alkeus可能有资格在获得批准后获得优先审查凭证(PRV ),该凭证可用于推进另一个临床开发项目。美国食品和药物管理局授予快速通道称号，以促进旨在治疗严重疾病的药物的开发和加速审查，该药物具有临床数据证明有可能解决未满足的医疗需求。Gildeuretinol此前曾获得FDA的突破性治疗和孤儿药称号。
最近，在2024年美国眼科学会年会上，佛罗里达州盖恩斯维尔Vitreo Retinal Associates的Christine Nichols Kay博士介绍了Alkeus Stargardt疾病研究项目的数据。
在TEASE-1(一项针对Stargardt病患者的安慰剂对照、双盲、随机24个月研究)中，在为期两年的研究中，与未经治疗的患者相比，gildeuretinol将萎缩性视网膜病变面积(平方根)的增长率降低了21.6%。在使用非转换值的敏感性分析中，Gildeuretinol还显示萎缩性病变的增长率降低了29.5%。萎缩性视网膜病变的增长率在Gildeuretinol治疗组为0.18毫米/年(未转化区域为0.87毫米/年)，在未治疗组为0.23毫米/年(1.23毫米/年)，平均差异为0.05毫米/年，95%置信区间为0.03至0.07，p<0.001。使用95%置信区间的非转换分析，差异为0.36毫米/年，0.23至0.50，p<0.001。
此外，Kay博士提交了来自TEASE-3研究的中期数据，表明使用gildeuretinol治疗的早期Stargardt疾病患者没有出现疾病进展，并且在治疗2至6年期间保持无症状。早期Stargardt患者的吉尔地洛治疗与相对稳定的视力相关。
“TEASE-1是Stargardt疾病中第一个随机对照试验，显示了疗效终点，这是非常令人兴奋的，因为遗传性视网膜疾病专家正在照顾这种毁灭性疾病的患者，”Kay博士说。“此外，TEASE-3数据表明，在进行性中央视力丧失发作之前，尽早治疗Stargardt病患者的潜在价值。”
在TEASE-1和TEASE-3中，gildeuretinol表现出良好的安全性和耐受性。没有与维生素A过多或过少相关的不良事件，如干眼症、色觉障碍、暗适应延迟或夜盲症。
Stargardt病是儿童和年轻人严重视力障碍的一个严重原因，估计美国有30，000到87，000人受到影响。没有批准的治疗方法。在患有Stargardt病的个体中，ABCA4蛋白是有缺陷的。蛋白质的这种缺陷导致维生素A加速二聚化，形成毒性副产物，不可逆地损害视网膜，导致进行性视力丧失。
