DSMB审查OCU410 治疗继发于干性年龄相关性黄斑变性的地理萎缩受试者ARMADA临床试验第二阶段中期安全性数据
宾夕法尼亚州马尔文
2024年12月19日
(环球新闻网)
Ocugen，Inc. (纳斯达克:OCGN)今天宣布，OCU410 ArMaDa临床试验的数据和安全监测委员会(DSMB)最近召开会议，并批准继续进行1/2期研究的第二阶段。OCU410 (AAV5-hRORA)是一种新的修饰基因治疗候选药物，正在开发用于继发于干性年龄相关性黄斑变性(dAMD)地理萎缩(GA)。
“DSMB评估了第二阶段15个受试者的数据。初步数据表明，OCU410似乎是安全的，耐受性良好，”马萨诸塞州眼科研究和手术研究所(MERSI)联合主席兼合伙人Peter Chang博士说。"到目前为止，还没有与OCU410相关的严重不良事件(SAE)报告."
ArMaDa临床试验将评估GA受试者单侧视网膜下施用OCU410的安全性和有效性。2期是一项正在进行的随机、评估员盲性结果、剂量扩大研究，其中45名受试者以1:1:1的比例随机分配到两个OCU410治疗组(5×1010 vg/mL或1.5 ×1011 vg/mL)或未治疗对照组。
“目前批准的GA治疗需要每年6-12次玻璃体内注射，频繁的注射对患者和护理人员来说是一种负担，”Ocugen首席医疗官Huma Qamar博士说。“我们对OCU410作为改变游戏规则的GA患者一次性终身治疗的潜力充满热情。”
ArMaDa临床试验1期剂量递增部分的积极初步疗效和安全性数据表明:无药物相关的严重不良事件，病变生长减少，视网膜组织保留，最重要的是，对低亮度视敏度(LLVA)的功能性视觉测量有积极影响。
dAMD是一种涉及遗传和环境因素的多因素疾病，是世界上50岁及以上人群失明的主要原因之一。四种细胞通路驱动干性AMD的病理:脂质代谢、炎症、氧化应激和补体。目前批准的疗法只针对后者，而OCU410解决了所有四个问题，从而有助于重建视网膜稳态。
ArMaDa临床试验目前正在美国13个领先的视网膜手术中心进行。OCU410 ArMaDa临床试验的给药将于2025年初完成，该公司将继续从1期开始提供9个月和12个月的疗效更新。
