瑞宏迪医药首款双靶点黄斑变性基因治疗药物RGL-2201获批临床

原创 瑞宏迪医药

2025年01月17日

1月16日，据国家药监局药品审查中心 (CDE) 官网公示，上海瑞宏迪医药有限公司（简称“瑞宏迪医药”）的首款双靶点黄斑变性基因治疗药物RGL-2201临床试验申请 (IND) 已获默示许可（受理号：CXSL2400756）。适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性。

来源：中国国家药品监督管理局（CDE）官网

瑞宏迪医药董事长 廖成博士表示：

作为一种以重组腺病毒（rAAV）为载体的双靶点基因治疗药物，RGL-2201同传统的单靶点抗体或基因药物相比，预计可获得更强的效果。目前抗VEGF蛋白药物作为nAMD的一线治疗可提高患者的视力，但需要长期频繁玻璃体腔注射来维持视力获益。频繁注射的不便以及高昂的医疗支出导致患者依从性差，最终影响治疗效果，导致预后不良甚至失明。RGL-2201采用脉络膜上腔注射，通过创新性微创的给药方式将编码药效蛋白的基因直接导入目标部位组织，进而持续表达药效蛋白，抑制新生血管形成、减轻血管渗漏、改善患者视力，有望实现一次给药产生持续疗效。

期待RGL-2201能以其良好的安全性及有效性满足患者的临床治疗需求，为患者提供更便利更持久的治疗方案。

关于新生血管性年龄相关性黄斑变性

年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种侵及视网膜黄斑区域的进行性发展视网膜病变，导致中、老年人视力严重减退甚至失明的眼病，是全球第三大致盲、第四大致视力障碍的病因。其中新生血管性AMD（nAMD）属于进展期AMD，以视力骤然下降为特点，在眼底主要表现为黄斑区出血、水肿以及新生血管和瘢痕形成等。虽然仅占AMD的10~15%，但是造成AMD患者近90% 的视力损害或致盲。随着研究的进展，基因治疗已成为未来治疗nAMD 的潜在治疗手段之一，有望实现一次给药，持续发挥疗效，减轻频繁注射的治疗负担。

关于上海瑞宏迪医药有限公司

瑞宏迪医药成立于2021年8月，是一家专注于AAV基因治疗、mRNA及细胞治疗药物开发的生物制药公司。研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等临床需求大、市场发展前景广的领域。公司拥有自主知识产权的腺病毒相关病毒(AAV)平台，建立了mRNA脂质体平台，拥有自主知识产权的mRNA递送系统和mRNA载体结构。瑞宏迪医药始终以健康为先，不断增强核心竞争力，保持开拓创新，为患者创造健康生活。