安斯泰来在日本提交Avacincaptad Pegol用于治疗地理萎缩的有条件批准新药申请
2025-02-05
安斯泰来制药公司（TSE: 4503）今日宣布，已向日本厚生劳动省（MHLW）提交了一份新药申请（NDA），申请有条件批准avacincaptad pegol玻璃体内注射液（ACP），这是一种抑制补体C5蛋白的合成适配体，用于治疗继发于AMD的地图样萎缩（GA）。
如果获得批准，ACP有望成为日本首个也是唯一可用的GA治疗方法。
GA是一种进展性的AMD（年龄相关性黄斑变性），可能导致不可逆的视力丧失，目前在美国或澳大利亚以外尚无获批的治疗方法。
全球估计有超过500万人患有GA，如果不及时治疗，约66%的GA患者可能会成为法定盲人或严重视力受损。
因此，继发于AMD的GA对患者的日常生活和心理健康产生了重大影响。
安斯泰来生物制药和眼科开发副总裁 Marci English：“今天的提交对日本患有地理萎缩的患者来说是个好消息，因为目前对于这种毁灭性疾病尚无获批的治疗方案。如果获得批准，avacincaptad pegol有望成为日本符合条件的患者中首个也是唯一一个能够减缓疾病进展的治疗方法。因此，我们致力于与日本监管机构合作，确保患者能够从这一重要的新疗法中获益。”
NDA提交基于海外临床试验的结果，包括GATHER1和GATHER2随机、假对照临床试验，这些试验评估了每月2mg玻璃体内注射ACP对继发于AMD的地理萎缩患者的安全性和有效性。
两项试验的数据表明，ACP减缓了GA病变的增长，并具有良好的安全性。
在GATHER1和GATHER2研究中，通过两年的随访观察到ACP的持续疗效，表现为随时间推移对病变生长的限制。
本次提交对截至2025年3月31日的本财年财务预测无影响。
