Atsena Therapeutics宣布FDA授予基因疗法ATSN-201再生医学高级疗法称号用于治疗X连锁视网膜劈裂症
北卡罗来纳州达勒姆
2025年4月15日
Atsena Therapeutics今天宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症(XLRS)的再生医学高级治疗(RMAT)指定。ATSN-201是同类最佳的基因治疗候选产品，利用了该公司的新型传播衣壳AAV.SPR，以实现中央视网膜光感受器中基因表达的治疗水平，同时避免视网膜中央凹脱离的手术风险。
Atsena Therapeutics首席执行官Patrick Ritschel表示:“我们很荣幸FDA已经授予ATSN-201再生医学高级治疗(RMAT)指定，这进一步强调了它在解决XLRS迫切、未得到满足的需求方面的潜力——这是一种罕见的遗传性视网膜疾病，没有批准的治疗方法。这种监管势头，加上我们最近超额认购的1.5亿美元C轮融资，加强了我们对推进有意义的基因疗法的承诺，这些疗法有可能改善XLRS和其他遗传性视网膜疾病患者的视力和生活质量。”
根据《21世纪治愈法案》建立的RMAT指定是一个专门的计划，旨在加速有前途的管线产品的药物开发和审查过程，包括基因疗法。如果再生医学疗法旨在治疗、改善、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症，并且初步临床证据表明该药物或疗法有可能解决该疾病或病症未得到满足的医疗需求，则该疗法有资格获得RMAT提名。RMAT认证为申办者提供了关于高效药物开发的强化FDA指导，包括讨论替代或中间终点的能力、支持加速批准和满足批准后要求的潜在方法、生物制剂许可申请(BLA)的潜在优先审查以及加速开发和审查的其他机会。
目前，没有获得批准的XLRS治疗方法，该病通常在儿童早期被诊断出来，在美国和欧盟大约有30，000名男性受其影响。ATSN-201的安全性和耐受性目前正在LIGHTHOUSE研究中进行评估，这是一项I/II期、剂量递增和剂量扩大的临床试验，对象是6岁及以上临床诊断为RS1基因突变所致XLRS的男性患者。本研究的登记正在进行中。欲了解更多信息，请访问ClinicalTrials.gov(标识符:NCT05878860)。
